Pakketbeheer specialistische geneesmiddelen. Datum 3 december 2013

Transcriptie

1 Pakketbeheer specialistische geneesmiddelen Datum 3 december 2013

2

3 Colofon Volgnummer Contactpersoon mw. P. Pasman +31 (0) dhr. R. Dupree +31 (0) Afdeling Pakketbeheer Bijlagen 1 Uitgebracht aan De volgende partijen zijn geconsulteerd in de totstandkoming van dit rapport Auteurs de minister van VWS BioFarmind Bogin KNMP KNMG Nefarma NFU NPCF NVZ NVZA NZa OMS VWS ZN ZonMW (Klankbordgroep Nationaal Plan Zeldzame Ziekten) dhr. R. Dupree, MSc mw. drs. P. Pasman Dit rapport is tot stand gekomen met bijdragen en medewerking van de sector Zorg en Juridische Zaken van het CVZ. Pagina 1 van 34

4

5 Inhoud Colofon 1 Samenvatting 5 Definities 7 1 Inleiding Aanleiding en context Principes pakketbeheer Risicoschatting Overzicht processtappen 16 2 Melding Melding nieuw geregistreerd geneesmiddel / nieuw geregistreerde indicatie Beoordeling melding door CVZ 19 3 Initiële beoordeling Traject Toets therapeutische waarde Initiële farmaco-economie Uitkomsten en mogelijke vervolgtrajecten Therapeutische meerwaarde Therapeutisch gelijke waarde: geen toets kosteneffectiviteit en uitvoerende partijen aan zet Therapeutische minderwaarde: geen stand van de wetenschap en praktijk Voorwaardelijke financiering 25 4 VF-beoordeling Uitgangspunten VF-beoordeling Onderdelen VF-beoordeling Assessment 28 Appraisal Mogelijke uitkomsten Onderbouwing kosteneffectiviteit Therapeutische minderwaarde 30 5 Slot 31 Bijlage 1: Overzicht documenten website CVZ en contactinformatie 33 Pagina 3 van 34

6

7 Samenvatting Door recente ontwikkelingen rondom het beleid en de praktijk van het pakketbeheer van specialistische geneesmiddelen is een herziening van de procedures en verduidelijking van de visie van belang. De uitgangspunten zijn dat innovatieve specialistische geneesmiddelen (waaronder specialistische weesgeneesmiddelen) snel beschikbaar moeten zijn voor arts en patiënt en dat daarbij op gerichte wijze pakkettoetsing wordt toegepast. Het vanaf 2006 ingestelde instrument voorwaardelijke financiering is daarom gecombineerd met risicogericht pakketbeheer. Hierdoor beoordeelt het CVZ alleen specialistische geneesmiddelen die een risico op betaalbaarheid of kwaliteit vormen voor het pakket. Bovendien is er maatwerk mogelijk om het instrument voorwaardelijke financiering efficiënt in te zetten. Vanwege automatische instroom van specialistische geneeskundige zorg zijn geneesmiddelen direct beschikbaar voor patiënten op het moment van marktregistratie. Bij geneesmiddelen waarvan het CVZ afziet van verdere beoordeling, zijn de verzekeraars, behandelaren en apothekers of inkoopgroepen verantwoordelijk voor het gepast gebruik en kosteneffectief inkopen ervan. Dit zijn vooral geneesmiddelen met een relatief kleine kostenprognose of geneesmiddelen met een (claim voor) gelijke therapeutische waarde. De in dit rapport beschreven procedure omvat drie processtappen en afhankelijk van de uitkomst van een processtap wordt bepaald of een volgende processtap daarop volgt. Melding Het criterium dat het CVZ hanteert voor het starten van een beoordelingstraject van een specialistisch geneesmiddel, is een therapeutische meerwaarde en een kostenbeslag van ten minste 2,5 miljoen. Fabrikanten worden gevraagd deze melding kort na markttoelating in te dienen. Het CVZ zal zelf ook actief monitoren en indien nodig zelf een risicoschatting uitvoeren. Initiële beoordeling Een initiële beoordeling vindt plaats voor die geneesmiddelen die op basis van de uitkomst van de melding of door middel van monitoring door het CVZ voor verdere beoordeling in aanmerking komen. Omdat specialistische geneesmiddelen onder de bekostiging en aanspraak vallen van medisch-specialistische zorg, sluit het CVZ met de beoordeling aan bij de hiervoor bestaande beoordelingsprincipes. Dit betekent dat het CVZ specialistische geneesmiddelen bij de assessment toetst aan de stand van de wetenschap en praktijk, één van de kerncriteria van de Zorgverzekeringswet. Tevens omvat de assessment een toets op de kostenprognose, de kosteneffectiviteit en mogelijk de opzet van het uitkomstenonderzoek. Vervolgens wordt een advies geformuleerd aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport omtrent de pakketcriteria (noodzakelijkheid, effectiviteit kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid). Indien er onzekerheden zijn over gepast gebruik en/of kosteneffectiviteit kan het advies van het CVZ aan de minister luiden om over te gaan tot een traject voor voorwaardelijke financiering. Tijdens deze periode kan het uitkomstenonderzoek plaatsvinden dat als doel heeft antwoord te geven op de onduidelijkheden die bestaan ten tijde van de initiële beoordeling over gepast gebruik en/of kosteneffectiviteit. Ook het opzetten van een register hoort tot de mogelijkheden. Indien in overleg met de fabrikant en de beroepsgroep op voorhand blijkt dat de kans klein is dat het uitkomstenonderzoek de vragen Pagina 5 van 34

8 afdoende kan beantwoorden, kan afgesproken worden om geen uitvoering van het uitkomstenonderzoek, plaats te laten vinden. VF-beoordeling Na vier jaar voorwaardelijke financiering beoordeelt het CVZ de uitkomsten ( VFbeoordeling ). Naast een herbeoordeling aan de stand van de wetenschap en praktijk worden de resultaten van het uitkomstenonderzoek beoordeeld en adviseert het CVZ de minister van VWS op basis van de pakketcriteria. Uitkomsten Het CVZ operationaliseert het criterium stand van de wetenschap en praktijk door therapeutische waarde, waarbij het onderzoekt of het geneesmiddel een gelijke waarde, meerwaarde of minderwaarde heeft ten opzichte van de op dat moment standaard- of gebruikelijke behandeling. In principe voldoen geneesmiddelen met een therapeutische gelijke waarde of meerwaarde aan de stand van de wetenschap en praktijk. Bij een therapeutische minderwaarde is dit niet het geval en is er in beginsel geen sprake van verzekerde zorg. Het beoordelingstraject eindigt dan ook met een dergelijke uitkomst. Op basis van een beoordeling aan de pakketcriteria (appraisal) kan het CVZ de minister adviseren om de vergoeding van een geneesmiddel te continueren, al dan niet onder bepaalde voorwaarden zoals prijsafspraken, of om een geneesmiddel uit te laten stromen. Pagina 6 van 34

9 Definities Adviescommissie Pakket (ACP) Appraisal Assessment Commissie Geneesmiddelen (CG) Duiding Feitelijk kostenbeslag Commissie van het CVZ die vanuit maatschappelijk perspectief kan adviseren bij de appraisal. Beoordeling van een specialistisch geneesmiddel aan de pakketcriteria noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid. Bij de appraisal kan het CVZ de Adviescommissie Pakket (ACP) raadplegen. De appraisal leidt tot een in- of uitstroomadvies of een advies voor continuering van vergoeding aan de minister van VWS. Wetenschappelijke beoordeling van een specialistisch geneesmiddel die wordt gebruikt als basis voor de duiding en indien van toepassing appraisal. Omvat farmacotherapie (farmacotherapeutische waarde), farmaco-economie (onderbouwing uitkomstenonderzoek/resultaten uitkomstenonderzoek, kostenprognose/feitelijk kostenbeslag, kosteneffectiviteit) en gepast gebruik. De onderdelen zijn afhankelijk van de initiële beoordeling of VF-beoordeling. Bij de assessment kan het CVZ de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) raadplegen. Werkcommissie van de Wetenschappelijke Adviesraad met aandachtsgebied farmacotherapie en farmaco-economie. Toetsing aan de geldende wet- en regelgeving of zorg een te verzekeren prestatie is in het kader van het basispakket. Omvat een toetsing aan de stand van de wetenschap en praktijk. Maakt onderdeel uit van de initiële beoordeling en VF-beoordeling, maar kan ook op eigen initiatief van het CVZ plaatsvinden (bijvoorbeeld naar aanleiding van een verzoek van de minister van VWS of een adviesaanvraag van derde partijen). De feitelijke kosten van een geneesmiddel per jaar, drie jaar na (voorwaardelijke) opname in het pakket, gebaseerd op het aantal feitelijk behandelde patiënten in dat jaar en de daadwerkelijk in rekening gebrachte prijs van het geneesmiddel. Gepast gebruik De juiste zorg voor de juiste patiënt op het juiste moment. 1 ICER/ICUR Initiële beoordeling Kosteneffectiviteit (KE) Incremental cost-effectiveness ratio / incremental cost-utility ratio. Ratio tussen verschil in kosten en verschil in effectiviteit/utiliteiten tussen twee behandelingen. Wordt uitgedrukt in kosten/qaly (ICUR) of kosten/effectiviteit (ICER). Assessment naar de therapeutische waarde, (schatting van de) kosteneffectiviteit, opzet uitkomstenonderzoek en kostenprognose. Leidt tot een duiding. Kan daarnaast aanleiding geven tot voorwaardelijke financiering of appraisal. Hier: het verschil in de dagelijkse praktijk in effectiviteit tussen 1 De term gepast gebruik kent vele interpretaties en heeft bijvoorbeeld betrekking op het voorkomen van over- of onderbehandeling, tegengaan van verspilling, juiste indicatiestelling, timing, dosering en hangt nauw samen met conformatie aan richtlijnen van beroepsgroepen. Het CVZ heeft in samenwerking met de Orde van medisch specialisten (later ondersteund door ZonMW en NFU) een commissie de opdracht gegeven tot een eenduidig begrippenkader voor gepast gebruik in de zorg te komen. Pagina 7 van 34

10 interventies in verhouding tot het verschil in kosten tussen deze interventies (inclusief geen behandeling of best ondersteunende zorg). Kostenprognose (KP) Geregistreerd geneesmiddel / geregistreerde indicatie Melding QALY Risicogericht pakketbeheer Specialistisch geneesmiddel Stand van de wetenschap en praktijk Therapeutische waarde Uitkomstenonderzoek VF-beoordeling Schatting van de kosten van een geneesmiddel per jaar, tot 3 jaar na opname in het pakket op basis van de lijstprijs van een geneesmiddel en het aantal geïndiceerde patiënten. Geneesmiddel / geneesmiddelindicatie waarvoor een handelsvergunning of parallelhandelsvergunning is verleend krachtens de Geneesmiddelenwet. Door een fabrikant ingediende notificatie van een nieuw (geregistreerde indicatie van een) specialistisch geneesmiddel. Omvat o.a. een claim therapeutische waarde en kostenprognose. De melding kan aanleiding geven tot een initiële beoordeling. Quality-adjusted life year, een voor kwaliteit van leven gecorrigeerd levensjaar als gevolg van een interventie. Eén QALY is gedefinieerd als één extra levensjaar in optimale gezondheid. De keuze van de pakketbeheerder om beoordelingen uit te voeren over onderwerpen waar risico s zijn geïdentificeerd voor de betaalbaarheid, toegankelijkheid of kwaliteit van het pakket. Geneesmiddel dat onderdeel uitmaakt van een behandeling die plaatsvindt door of onder verantwoordelijkheid van een medisch specialist en waarvan toediening plaatsvindt in het kader van specialistische diagnostiek, therapie en/of preventie. Het geneesmiddel valt als zodanig onder de geneeskundige zorg zoals medisch-specialisten plegen te bieden (artikel 2.4 Bzv) en niet onder farmaceutische zorg zoals bedoeld in artikel 2.8 Bzv. Kerncriterium uit de Zorgverzekeringswet (artikel 2.1 Besluit zorgverzekering) dat mede bepalend is voor de inhoud en omvang van het verzekerde basispakket en daarmee onderdeel van de duiding. Analoog aan extramurale geneesmiddelen vindt operationalisatie van dit criterium bij specialistische geneesmiddelen plaats op basis van de beoordeling therapeutische waarde. De weging van de waardering van de relevante eigenschappen van een geneesmiddel (gunstige en ongunstige effecten, ervaring, gebruiksgemak en toepasbaarheid) die samen bepalend zijn voor de plaats van het middel binnen de therapie. De therapeutische waarde is een vergelijking met zorg die voor de betreffende indicatie de standaard of gebruikelijke behandeling is. De uitkomst van therapeutische waarde wordt geformuleerd als therapeutische meerwaarde, gelijke waarde of minderwaarde (ten opzichte van de standaardbehandeling). Onderzoek naar gepast gebruik en kosteneffectiviteit dat wordt uitgevoerd tijdens het traject van voorwaardelijke financiering. Per geneesmiddel bekijkt het CVZ naar welke uitkomsten daadwerkelijk onderzoek wordt gedaan. Assessment na afloop van de voorwaardelijke financiering. Omvat een herbeoordeling van de therapeutische waarde, het feitelijk kostenbeslag en de kosteneffectiviteit en gepast gebruik in de Pagina 8 van 34

11 praktijk. Leidt tot een duiding en kan daarnaast leiden tot een appraisal. Voorwaardelijke financiering (VF) Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) Periode van maximaal vier jaar waarin uitkomstenonderzoek wordt uitgevoerd. Na afloop van de voorwaardelijke financiering vindt een VF-beoordeling plaats. Integrale assessmentcommissie van het CVZ, die wetenschappelijke adviezen geeft zowel op het gebied van de taken in het kader van pakketbeheer als op het gebied van de taken van het Kwaliteitsinstituut. Pagina 9 van 34

12

13 1 Inleiding 1.1 Aanleiding en context In dit rapport zet het CVZ uiteen hoe het het pakketbeheer van specialistische (intramurale) geneesmiddelen vormgeeft. Hiermee sluit het CVZ aan op het beleid van de minister van VWS om nieuwe, innovatieve geneesmiddelen snel beschikbaar te maken voor arts en patiënt en daarbij op gerichte wijze pakkettoetsing toe te passen. Een nieuw element is daarom het gebruik van risicogericht pakketbeheer. Bij risicogericht pakketbeheer komen specialistische geneesmiddelen direct beschikbaar na markttoelating, en vindt er alleen een toets op de pakketprincipes plaats wanneer risico s daar aanleiding voor geven. Een belangrijke risicofactor is de verwachte omzet van een geneesmiddel. Onderdeel van risicogericht pakketbeheer is dat er sprake is van maatwerk per geneesmiddel: het CVZ beoordeelt alleen geneesmiddelen met een hoge kostenprognose èn waarvoor de fabrikant een therapeutische meerwaarde claimt. Voor de bij het CVZ aangemelde specialistische geneesmiddelen waarbij het CVZ geen bijzondere risico s ziet vindt geen verdere pakkettoetsing plaats. Daarbij is een belangrijke rol voor uitvoerende partijen weggelegd voor het gepast en kosteneffectief gebruik van deze geneesmiddelen. Risicogericht pakketbeheer en voorwaardelijke financiering Specialistische geneesmiddelen zijn geneesmiddelen die deel uitmaken van de prestatie geneeskundige zorg zoals omschreven in het Besluit zorgverzekering (hierna: Bzv) 2. Geneeskundige zorg omvat zorg zoals medisch-specialisten die plegen te bieden. In het Bzv geldt voor geneeskundige zorg een zogenoemd open systeem van verzekeringsaanspraken. Er vindt daarom automatisch instroom van specialistische geneesmiddelen in het verzekerde pakket plaats. Impliciete aanname is dan dat het geneesmiddel voldoet aan de pakketprincipes. Alleen indien risicogericht pakketbeheer hier aanleiding toe geeft, kan worden besloten een pakkettoetsing voor een geneesmiddel uit te voeren. In dit rapport zet het CVZ uiteen hoe het risicogericht pakketbeheer toepast op specialistische geneesmiddelen. Daarnaast vindt er op geleide van dit rapport vereniging plaats van risicogericht pakketbeheer met de reeds ingeslagen weg van voorwaardelijke financiering 3, waarbij (dure) geneesmiddelen, onder voorwaarde van informatieverzameling omtrent effectiviteit en/of kosteneffectiviteit in de praktijk, tijdelijk in het verzekerde pakket instromen. Per geneesmiddel wordt in overleg met fabrikant en beroepsgroep bepaald of nader onderzoek nodig, nuttig en haalbaar is binnen vier jaar. Daarbij worden heldere afspraken gemaakt naar welke parameters nader onderzoek zal plaatsvinden en wat de doelstelling van dat onderzoek is. Door het combineren van het risicogerichte pakketbeheer met voorwaardelijke financiering sluit het CVZ aan op het ingezette beleid van de minister van VWS voor een optimale beschikbaarheid van waardevolle innovatieve geneesmiddelen voor arts en patiënt tegen aanvaardbare kosten. Op deze wijze kan het ja/nee beslissingsmodel 2 Een specialistisch geneesmiddel is een geneesmiddel dat onderdeel uitmaakt van een behandeling die plaatsvindt door of onder verantwoordelijkheid van een medisch specialist en waarvan toediening plaatsvindt in het kader van specialistische diagnostiek, therapie en/of preventie. Het geneesmiddel valt als zodanig onder de aanspraak en de bekostiging van de in de Zvw vastgelegde prestatie geneeskundige zorg (artikel 2.4 Bzv) 3 Niet te verwarren met het instrument voorwaardelijke toelating, waarbij specifieke geneeskundige zorg (inclusief een specialistisch geneesmiddel) die niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk expliciet door de minister (voorwaardelijk) tot het verzekerde pakket wordt toegelaten. Zie het rapport voorwaardelijke toelating/financiering van zorg (2012), CVZ, Diemen. Pagina 11 van 34

14 worden vervangen door een dynamischer systeem met de opties ja, ja, mits, en nee. De ja, mits -optie biedt de mogelijkheid om informatie te verzamelen over bijvoorbeeld de plaatsbepaling of de kosteneffectiviteit van innovatieve geneesmiddelen en daarbij snelle beschikbaarheid ervan voor de arts en patiënt te faciliteren. 4 Maatwerk door samenwerking Voor het pakketbeheer van specialistische geneesmiddelen is maatwerk noodzakelijk. Binnen èn buiten deze procedure is daarom een belangrijke rol weggelegd voor uitvoerende partijen. Tijdens beoordelingstrajecten worden beroepsgroepen, patiëntenverenigingen, verzekeraars en fabrikanten nadrukkelijk geconsulteerd bij zowel de samenstelling van de dossiers, inhoudelijke beoordelingen als de maatschappelijke afwegingen. Partijen spelen ook een rol bij dossiers die niet door het CVZ beoordeeld worden, bij de afweging of uitkomstenonderzoek noodzakelijk of haalbaar is, en naar de inhoud van het uitkomstenonderzoek. Zo worden aan zorgverzekeraars handvatten geboden voor het kosteneffectief inkopen van geneesmiddelen, in het bijzonder die met een gelijke therapeutische waarde, en aan voorschrijvers, individuele ziekenhuizen en inkoopgroepen om gepast gebruik te bevorderen bij het toepassen van de geneesmiddelen. Bovendien zal de last voor fabrikanten worden verkleind doordat minder vaak beoordelingsdossiers hoeven te worden ingediend en de opzet voor een uitkomstenonderzoek in eerste instantie geen onderdeel hoeft uit te maken van het beoordelingsdossier. Reikwijdte Dit rapport heeft betrekking op de wijze waarop het CVZ pakketbeheer van specialistische (intramurale dure en wees-) geneesmiddelen inricht. Het vervangt de procedures beoordeling intramurale geneesmiddelen en herbeoordeling intramurale geneesmiddelen. Deze procedure heeft geen betrekking op beoordeling van extramurale geneesmiddelen of overige medisch-specialistische zorg (figuur 1). Een specialistisch geneesmiddel is een geneesmiddel dat onderdeel uitmaakt van een behandeling die plaatsvindt door of onder verantwoordelijkheid van een medisch specialist en waarvan toediening plaatsvindt in het kader van specialistische diagnostiek, therapie en/of preventie. Het geneesmiddel valt als zodanig onder de aanspraak en de bekostiging van de in de Zvw vastgelegde prestatie geneeskundige zorg (artikel 2.4 Bzv). 5 Criterium voor een specialistisch geneesmiddel is dat het om een geregistreerd geneesmiddel moet gaan waarvan de geregistreerde indicatie onderdeel van medisch-specialistisch gebied is. Daarbij moet er sprake zijn van tenminste één van de volgende criteria: toepassing door een medisch-specialist, gebruik van specialistische apparatuur, medisch toezicht door specialist voor monitoring respons of bijwerkingen, of wanneer het geneesmiddel onderdeel uitmaakt van een specialistische behandeling. 4 TK , 29248, nr Van Nooten, Stolk & Steenhoek. De definitie van specialistische geneesmiddelen (2006). imta/ibmg, Erasmus MC, Rotterdam Pagina 12 van 34

15 Figuur 1: Systeemkenmerken van specialistische en extramurale 6 geneesmiddelen 1.2 Principes pakketbeheer Het CVZ hanteert bij het beoordelen van specialistische geneesmiddelen de principes van het pakketbeheer zoals dat toegepast wordt bij pakketbeheer van medisch-specialistische zorg in brede zin. In de uitvoering van deze taak zijn twee fundamentele processen te onderscheiden, die leiden tot twee soorten beoordelingen van het CVZ: de assessment (wetenschappelijke toets) en de appraisal (maatschappelijke toets). Assessment Bij assessment van een specialistisch geneesmiddel vindt een feitelijke beoordeling plaats van de therapeutische waarde, onderbouwing van de kosteneffectiviteit en uitgangspunten voor onderzoek naar kosteneffectiviteit en gepast gebruik (voorheen doeltreffende toepassing genoemd). Het CVZ kan zich bij zijn assessments laten adviseren door de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR). 7 Tijdens een assessment van specialistische geneesmiddelen wordt de input van uitvoerende en belanghebbende partijen gevraagd en betrokken zoals beroepsgroepen, patiëntenverenigingen en zorgverzekeraars om tot een zorgvuldige besluitvorming te komen. Duiding op basis van assessment therapeutische waarde Bij een duiding toetst het CVZ aan de wet- en regelgeving of een geneesmiddel onder de dekking van de basisverzekering valt. Het gaat dan om de wettelijke eisen die gelden voor geneeskundige zorg zoals omschreven in o.a. artikel 2.1 en 2.4 Bzv. 8 6 CVZ & VWS (2012) Rapport procedure beoordeling extramurale geneesmiddelen. 7 De WAR is een samenvoeging van de vroegere Commissie Farmaceutische Hulp (CFH) en de Duidingscommissie Pakket (DCP). 8 De grondslag van deze activiteit van het CVZ ligt in artikel 64 lid 1 van de Zvw, waarin het CVZ opgedragen wordt Pagina 13 van 34

16 Een belangrijk uitgangspunt voor de inhoud en omvang van prestaties is dat zorg onder andere moet voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk. 9 Zorg, en dus ook een specialistisch geneesmiddel, die voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk komt in beginsel voor vergoeding vanuit de basisverzekering in aanmerking. De stand van de wetenschap en praktijk is een relatieve maat: bij het op de markt komen van een geneesmiddel heeft de European Medicines Agency (EMA) het geneesmiddel beoordeeld op de veiligheid en werkzaamheid, maar voor pakketopname is de effectiviteit ten opzichte van bestaande geneesmiddelen of andere interventies de norm. 10 Een op de markt toegelaten geneesmiddel voldoet dus niet per se aan de stand van de wetenschap en praktijk. Het CVZ operationaliseert stand van de wetenschap en praktijk bij specialistische geneesmiddelen, zoals ook bij extramurale geneesmiddelen, door middel van het bepalen van de therapeutische waarde: geneesmiddelen met een gelijke therapeutische waarde of een therapeutische meerwaarde ten opzichte van de vergeleken behandeling voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk. 11 Het duiden van zorg betreft een toetsing aan de geldende wet- en regelgeving en leidt niet tot een advies aan de minister van VWS, maar tot een voor belanghebbenden richtinggevend en zwaarwegend standpunt. Er is bij een duiding geen sprake van een wijziging in het verzekerde pakket, maar van een constatering of zorg al dan niet deel uitmaakt van het pakket. Meer informatie over de principes van het pakketbeheer is te vinden in diverse publicaties van het CVZ. 9,12,13 Appraisal en advisering aan de minister van VWS De appraisal is een maatschappelijke afweging van vier pakketcriteria: effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid. Op basis van deze criteria wordt uit rechtvaardigheids- en solidariteitsoverwegingen getoetst of de uitkomst van de duiding ook vanuit maatschappelijk oogpunt wenselijk is. 12 De appraisal vindt dus plaats nadat een geneesmiddel getoetst is aan de stand van de wetenschap en praktijk en dus na een assessment. Bij de appraisal kan het CVZ de Advies Commissie Pakket (ACP) raadplegen. In een appraisal worden de resultaten van de assessment meegenomen voor de beoordeling van de pakketcriteria effectiviteit en kosteneffectiviteit. Het pakketcriterium noodzakelijkheid betrekt de ziektelast in de appraisal. Het pakketcriterium kosteneffectiviteit geeft een invulling aan de vraag of de verhouding tussen de kosten en de effectiviteit in maatschappelijk opzicht acceptabel is. Dus waar bij de assessment de onderbouwing van de kosteneffectiviteit centraal staat en diens getalsmatige uitkomst, is een uitspraak over de maatschappelijke aanvaardbaarheid van deze kosteneffectiviteit om de eenduidige uitleg van de aard, inhoud en omvang van de prestaties te bevorderen. Lid 2 van deze bepaling voegt hieraan toe, dat het CVZ met het oog hierop richtlijnen kan geven. Dit betekent dat het duiden resulteert in een uitspraak van het CVZ die richtinggevend is voor de praktijk (zorgverzekeraars): een standpunt. De minister hoeft dit standpunt niet meer te bekrachtigen, wil het werking hebben. 9 Rapport Beoordeling stand van de wetenschap & praktijk (2007). Publicatienummer 254. CVZ, Diemen 10 TK , 29248, nr Situaties waarbij een geneesmiddel wordt toegevoegd aan een gebruikelijke behandeling, en niet in plaats van de gebruikelijke behandeling wordt toegepast, geldt een afwijkende afweging betreffende de therapeutische waarde. In een dergelijke situatie wordt in de beoordeling een afweging gemaakt tussen therapeutische meerwaarde en therapeutische minderwaarde. De term therapeutische gelijke waarde is niet van toepassing, omdat er bij het toevoegen van een geneesmiddel aan de gebruikelijke of standaardbehandeling bij afwezigheid van toegevoegde waarde geen klinisch-inhoudelijke argumenten zijn om het geneesmiddel toe te passen. 12 Rapport Pakketbeheer in de praktijk 2 (2009). CVZ, Diemen 13 Rapport Pakketbeheer in de praktijk 3 (2013). CVZ, Diemen. Pagina 14 van 34

17 altijd onderdeel van de appraisal. Bij een appraisal vindt er altijd een brede (bestuurlijke) consultatie plaats van belanghebbende partijen. Tijdens de openbare vergadering van de ACP is tevens inspraak van belanghebbende partijen mogelijk. In tegenstelling tot een duiding leidt een appraisal wel tot een advies van het CVZ aan de minister van VWS. Het betreft dan een advies voor continuering van opname of een uitstroomadvies. Bij een negatieve duiding maakt de betreffende zorg in beginsel geen deel uit van het verzekerde pakket. Brede maatschappelijke consultatie Wanneer er sprake is van een appraisal-fase waarin de ACP betrokken wordt, zullen op verschillende momenten belanghebbende partijen worden geconsulteerd. Al in een vroeg stadium zal de rol van belanghebbenden zijn om belangrijke vraagstukken die bij het advies een rol kunnen spelen gezamenlijk te verkennen. Te denken valt aan afspraken over de toepassing in de praktijk of over het uitkomstenonderzoek. Op basis van een gedragen vraagstelling kan dan met de relevante partijen een brede en diepe dialoog plaatsvinden. 1.3 Risicoschatting Een besluit van het CVZ om een specialistisch geneesmiddel te beoordelen, hangt af van een risicoschatting. Risico s kunnen financieel van aard zijn (bijvoorbeeld hoge kostenprognose of onzekere kosteneffectiviteit), maar kunnen ook betrekking hebben op de relatieve therapeutische waarde (waaronder effectiviteit of veiligheid) of indicatieverruiming. Risicoschatting: opmaat voor maatwerk Het voordeel van het toepassen van een risicoschatting bij nieuw geregistreerde geneesmiddelen of uitbreiding van geregistreerde indicaties van geneesmiddelen, is dat het instrument van voorwaardelijke financiering doeltreffend kan worden ingezet. Wanneer bijvoorbeeld bij introductie van een geneesmiddel na een initiële beoordeling door het CVZ de relatieve effectiviteit al voldoende vaststaat en de noodzaak voor de verbetering van de onderbouwing van de kosteneffectiviteit ontbreekt, kan worden afgezien van de procedure voor voorwaardelijke financiering en is het uitvoeren van een uitkomstenonderzoek niet altijd nodig. Hiervan kan ook sprake zijn als het bepalen van de kosteneffectiviteit niet haalbaar of uitvoerbaar is binnen maximaal vier jaar of als al vaststaat dat de uitkomsten naar alle waarschijnlijkheid niet tot een andere besluitvorming zal leiden. Appraisal van de pakketcriteria kan dan al na afronding van de assessment van de initiële beoordeling plaatsvinden. Ook kan worden afgezien van beoordeling van geneesmiddelen met een relatief lage kostenprognose. Aan de andere kant kan gebruik van risicoschatting de opmaat zijn voor maatwerk bij het invullen van het traject van voorwaardelijke financiering door het in kaart brengen van de nog ontbrekende evidentie met betrekking tot kosteneffectiviteit. De risicoschatting gebeurt op basis van een zo minimaal mogelijk dossier: de melding. Melding: twee maanden na registratie Om de risicoschatting te faciliteren, is een nieuw onderdeel van de procedure de melding. Aan de hand van de melding kan het CVZ een risicoschatting uitvoeren waarvan op geleide van de uitkomst wordt besloten om al dan niet een beoordelingsdossier aan de fabrikant te vragen. Het CVZ vraagt fabrikanten om een Pagina 15 van 34

18 nieuw middel, of een nieuwe indicatie, waarvoor vergoeding wordt verlangd binnen 2 maanden na registratie door de EMA bij het CVZ aan te melden. De melding bevat een claim voor de therapeutische waarde en, indien noodzakelijk, de geschatte geneesmiddelkosten 3 jaar na opname in het pakket. Beoordelingstraject bij therapeutische meerwaarde en kostenprognose 2,5 miljoen Het principe van risicogericht pakketbeheer houdt in dat er slechts een beoordelingstraject gestart wordt indien pakketinstroom risico s met zich meebrengt. Er kan bijvoorbeeld risico bestaan dat de kosten niet in verhouding staan tot de gezondheidswinst (met name bij een hoge kostenprognose), of dat er risico s bestaan omtrent de therapeutische waarde of op indicatieverruiming. In dat geval is een beoordelingstraject nodig om hier inzicht in te geven. Een beoordeling is in ieder geval van toepassing indien er een claim voor therapeutische meerwaarde wordt gedaan en de kostenprognose van het betreffende geneesmiddel groter is dan 2,5 miljoen. Bij een therapeutisch gelijke waarde is, ongeacht de kostenprognose, geen beoordelingsdossier nodig. Verzekeraars of ziekenhuizen kunnen dan het goedkoopste geneesmiddel inkopen. Meerkosten zijn niet gerechtvaardigd voor het nieuwe geneesmiddel ten opzichte van de behandeling waarmee wordt vergeleken, omdat deze producten gelijkwaardig zijn. De melding is minder omvangrijk dan een volledig beoordelingsdossier en de toetsing ervan door het CVZ is marginaal. Daarom is het een effectief instrument om voor geneesmiddelen met een claim voor gelijke therapeutische waarde of met een kostenprognose van minder dan 2,5 miljoen de pakketinstroom efficiënt, met minimale administratieve lasten voor de fabrikant en met een zo kort mogelijk CVZ traject te laten verlopen. 1.4 Overzicht processtappen De procedure omvat drie processtappen, maar de uitkomst van iedere stap is bepalend of ook vervolgstappen doorlopen worden. De afzonderlijke stappen zijn: Melding Initiële beoordeling (voorheen t=0-beoordeling ). Een specifieke onderzoeksvraag voor het op te zetten uitkomstenonderzoek of register kan hiervan deel uitmaken. Voorwaardelijke financiering (VF)-beoordeling (voorheen t=4-beoordeling ). Beoordeling na maximaal vier jaar voorwaardelijke financiering; alleen voor die geneesmiddelen waarvoor na de initiële beoordeling specifieke afspraken zijn gemaakt over VF. De hoofdstukken 2, 3 en 4 gaan uitgebreider in op de afzonderlijke processtappen en welke stappen wanneer worden doorlopen. De initiële beoordeling en de VFbeoordeling, maar niet de melding, worden afgerond met een assessment (waarvan de beoordeling therapeutische waarde leidt tot een duiding) en indien van toepassing appraisal (advies aan de minister van VWS). In de hoofdstukken 3 en 4 wordt uiteengezet wanneer welk traject in aanmerking komt. Pagina 16 van 34

19 2 Melding Dit hoofdstuk beschrijft de procedure voor melding van (een indicatie van) een specialistisch geneesmiddel, de risicoschatting op basis van de claim ten aanzien van de therapeutische waarde, de kostenprognose en de mogelijke vervolgstappen. De melding heeft als doel het beoordelingstraject te vereenvoudigen en versnellen voor geneesmiddelen met een kostenprognose van minder dan 2,5 miljoen of met een claim voor therapeutisch gelijke waarde. De melding is veel minder omvangrijk dan een volledig beoordelingsdossier. Daarnaast leidt het beoordelen van de melding door het CVZ niet tot vertraging van beschikbaarheid van nieuwe geneesmiddelen, want de geneesmiddelen zijn al beschikbaar voorafgaand aan de pakkettoetsing. Wanneer melding wordt gemaakt van een therapeutische meerwaarde en een kostenprognose van meer dan 2,5 miljoen zal een beoordelingsdossier aan de fabrikant gevraagd worden (initiële beoordeling: zie hoofdstuk 3). In uitzonderingssituaties kunnen ook andere risico s doorslaggevend zijn voor een dergelijk verzoek. Over de geneesmiddelen die op basis van de meldingsgegevens niet in aanmerking komen voor een verdere beoordeling, worden in de regel geen aanvullende gegevens gevraagd. Deze geneesmiddelen stromen automatisch binnen in het pakket. Het CVZ kan echter wel op eigen initiatief, indien het daar aanleiding toe ziet, besluiten in een later stadium alsnog een beoordelingstraject te starten. 14 Aanleiding hiervoor kan bijvoorbeeld zijn als uit monitoring blijkt dat er sprake is van indicatieverruiming, of groter toepassingsvolume of hogere kosten dan oorspronkelijk geraamd. De melding zelf zal hooguit aanleiding tot een beoordelingstraject kunnen geven en nooit direct ten grondslag liggen aan een uitstroomadvies door het CVZ: daarvoor is altijd een duiding en eventueel appraisal nodig. In figuur 2 is een vereenvoudigde schematische weergave opgenomen van de melding en mogelijke uitkomsten. 2.1 Melding nieuw geregistreerd geneesmiddel / nieuw geregistreerde indicatie Melding wordt gevraagd voor alle (nieuwe indicaties van) specialistische geneesmiddelen die na door de EMA/CBG zijn geregistreerd. Offlabelindicaties vallen in principe buiten de scope van de melding en dit rapport, maar het CVZ kan wanneer daar aanleiding voor is (bijvoorbeeld vanwege groeiende kosten of een groeiend volume) deze wel beoordelen op eigen initiatief of op verzoek van bijvoorbeeld verzekeraars. Melding is niet verplicht; wel sterk aan te raden Fabrikanten zijn niet verplicht een melding in te dienen. Het CVZ monitort actief nieuwe middelen en nieuw geregistreerde indicaties. Bij het uitblijven van een melding kan het CVZ een risicoschatting uitvoeren op basis van gegevens die openbaar toegankelijk zijn. Het CVZ kan op basis hiervan alsnog besluiten een initieel beoordelingsdossier te verlangen van de fabrikant. Het tijdig indienen van een melding helpt het CVZ een zo accuraat mogelijke risicoschatting uit te voeren waarbij de fabrikant een onderbouwing kan aanleveren, wat een onnodig beoordelingstraject kan voorkomen. 14 Kamerbrief over diverse toezeggingen Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid ; kenmerk GMT Pagina 17 van 34

20 Wanneer? Het CVZ vraagt de fabrikant om uiterlijk twee maanden na de registratie van het geneesmiddel of de indicatie de melding in te dienen. Melding kan ook voorafgaand aan registratie plaatsvinden. Voorwaarde is wel dat er een positief oordeel (positive opinion) ligt van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) en er een (draft) SPC beschikbaar is. Hierdoor is de fabrikant in staat om in een vroeg stadium duidelijkheid te krijgen over het al dan niet opstellen van een beoordelingsdossier. Het CVZ bevestigt de ontvangst van de melding aan de indiener en zal aangeven of afgezien wordt van verdere beoordeling, of dat een initieel beoordelingsdossier noodzakelijk is. Het CVZ zal de melding op zo kort mogelijke termijn te behandelen. De termijn voor het indienen van een initieel beoordelingsdossier, indien van toepassing, is afhankelijk van het moment van afronding van de behandeling van de melding door het CVZ (zie 3.1). Gegevens nodig bij melding Voor het indienen van meldingsgegevens is de meest recente versie van de sjabloon melding en kostenprognose specialistisch geneesmiddel beschikbaar ( De melding bestaat uit: de standaard- of gebruikelijke behandeling de claim betreffende de therapeutische waarde van het geneesmiddel ten opzichte van de standaard- of gebruikelijke behandeling de kostenprognose van het geneesmiddel, gebaseerd op de patiëntendoelgroep (bij een claim voor therapeutische meerwaarde). Claim therapeutische waarde en vergelijkende behandeling De therapeutische waarde omvat relatieve effectiviteit. Dit betreft een vergelijking met de standaardbehandeling of gebruikelijke behandeling. Het CVZ maakt alleen onderscheid tussen therapeutische minderwaarde, gelijke waarde of meerwaarde en hanteert hiervoor een evidence-based medicine beoordelingskader. Meer informatie is te vinden op Ter onderbouwing van de claim voor therapeutische meerwaarde zijn referenties van de belangrijkste (fase 3) klinische studies noodzakelijk. Kostenprognose Het indienen van een kostenprognose is alleen nodig indien een therapeutische meerwaarde geclaimd wordt. Uitgangspunten voor de kostenprognose zijn het aantal patiënten dat voor behandeling met het geneesmiddel in aanmerking komt, de dosering van het geneesmiddel, de duur van de behandeling en de lijstprijs van het geneesmiddel. Gevraagd wordt de kostenprognose in te schatten per jaar, tot drie jaar na opname. In geval van een gelijke therapeutische waarde vraagt het CVZ alleen naar de kosten per patiënt, de lijstprijs van het geneesmiddel en die van de behandeling waarmee wordt vergeleken. 15 Gedetailleerde informatie over de kostenprognose is te vinden op Vanwege de verschillende aannames die moeten worden gedaan leidt het meenemen van eventuele marktomstandigheden in de berekening van de kostenprognose tot een te complexe beoordeling van een melding. De kostenprognose is daarom beperkt tot de kosten op basis van de lijstprijs en het aantal potentiële patiënten. Op deze manier is de voorspelbaarheid en transparantie van de uitkomst van de beoordeling van de 15 Procedure beoordeling extramurale geneesmiddelen (2012) VWS & CVZ Pagina 18 van 34

21 melding zo groot mogelijk. In de assessment van de farmaco-economie worden additionele factoren uiteraard wel meegenomen (zie hoofdstuk 3). Overleg altijd mogelijk Het CVZ hecht veel waarde aan de totstandkoming van een zorgvuldige en correcte melding. Indien het melden van een specifiek geneesmiddel voor een fabrikant vragen oproept, wordt deze aangemoedigd om met het CVZ in overleg te treden. Het CVZ zal zich inspannen om vragen zoveel mogelijk in samenspraak met de fabrikant op te lossen. 2.2 Beoordeling melding door CVZ Bij de beslissing door het CVZ of een initieel beoordelingsdossier gevraagd wordt, is de claim voor therapeutische waarde richtinggevend. Afhankelijk van de claim voor therapeutische waarde speelt ook de kostenprognose een belangrijke rol, alsmede overige risico-indicatoren. Claim therapeutische meerwaarde Bij een claim voor therapeutische meerwaarde ten opzichte van de standaard- of gebruikelijke behandeling is, na overleg, het indienen van een initieel beoordelingsdossier nodig bij een kostenprognose vanaf 2,5 miljoen. De processtap met betrekking tot het initiële beoordelingsdossier staat in hoofdstuk 3 beschreven. Bij een therapeutische meerwaarde, maar een kostenprognose die kleiner is dan 2,5 miljoen is in de regel geen initieel beoordelingsdossier nodig. Mocht het CVZ de kostenprognose toetsen en daarbij tot een andere conclusie komen dan de fabrikant, dan is na overleg met de fabrikant en eventueel de beroepsgroep de uitkomst van het CVZ dan doorslaggevend. Claim gelijke therapeutische waarde: belanghebbende en uitvoerende partijen aan zet Indien de fabrikant gelijke therapeutische waarde claimt ten opzichte van de standaard- of gebruikelijke behandeling, zijn er geen aanvullende stappen nodig. Beoordeling van een vergoedingsdossier of een traject van voorwaardelijke financiering is dan niet aan de orde en er is sprake van continuering van opname in het pakket. Het CVZ meldt deze gegevens aan partijen in de zorg, zoals verzekeraars en inkoopcombinaties van (ziekenhuis)apothekers, die met farmaceutische aanbieders onderhandelen over inkoop van min of meer gelijkwaardige producten. Op grond van gelijke therapeutische waarde is een verschil in kosten niet gerechtvaardigd voor het nieuwe geneesmiddel ten opzichte van de vergelijkende behandeling. Na een claim gelijke therapeutische waarde en wanneer het CVZ afziet van verdere toetsing ligt de verantwoordelijkheid voor de toepassing van het geneesmiddel bij de belanghebbende partijen. Zorgverzekeraars en zorgaanbieders kunnen op basis van deze melding onderhandelingen voeren zodat het geneesmiddel doelmatig en gepast kan worden ingezet. De beroepsgroep of behandelaars kunnen het geneesmiddel dan op optimale wijze toepassen in het kader van gepast gebruik en/of richtlijnontwikkeling. Dit heeft tot gevolg dat patiënten zonder belemmeringen kunnen profiteren van de uitbreiding van het behandelarsenaal en dat de solidariteitsbeginselen van het basispakket blijven gewaarborgd. Hierbij geldt ook dat zorgverzekeraars en zorgaanbieders verantwoordelijk zijn voor kosteneffectief en gepast gebruik van het geneesmiddel. Dit betekent dat het CVZ alsnog een Pagina 19 van 34

22 beoordelingsdossier aan de fabrikant kan vragen indien hier een sterke behoefte aan bestaat, bijvoorbeeld op geleide van een adviesaanvraag van zorgverzekeraars. Hier kan ook sprake van zijn indien er aanwijzingen zijn dat het geneesmiddel een zeer ongunstige kosteneffectiviteit heeft, bijvoorbeeld vanwege grote meerkosten ten opzichte van de behandeling waarmee wordt vergeleken. Uitzonderingen: toch beoordelingsdossier nodig Het CVZ kan (al dan niet in een later stadium dan de melding) op eigen initiatief 16 een beoordelingsdossier aanvragen of een beoordeling uitvoeren. Dit kan bijvoorbeeld naar aanleiding van een publicatie van nieuw klinisch onderzoek zijn, of het beschikbaar komen van nieuwe geneesmiddelen bij dezelfde indicatie. Ook onverwacht groot off-labelgebruik of een aanmerkelijk groter of onverklaarbaar afwijkend kostenbeslag ten opzichte van het geraamde kan een reden zijn voor het CVZ om alsnog een beoordeling uit te voeren. In dergelijke gevallen zal het CVZ contact opnemen met de betreffende fabrikant met het verzoek een beoordelingsdossier in te dienen. Ook kan het CVZ in uitzonderingssituaties naar aanleiding van meldingen zonder claim van therapeutische meerwaarde of kostenprognose kleiner dan 2,5 miljoen een initiële beoordeling starten. In de regel vindt dit slechts plaats als er naar de mening van het CVZ zwaarwegende risico s zijn, bijvoorbeeld in financiële zin, of als het CVZ redenen heeft om aan te nemen dat de beschikbare evidentie mogelijk de claim van de fabrikant niet volledig kan onderbouwen. Monitoring Het CVZ zal gebruik maken van verschillende informatiebronnen om inzicht te krijgen in ontwikkelingen in de tijd van prijs en volume na marktregistratie van specialistische geneesmiddelen. Bij discrepanties die aanleiding kunnen geven tot nadere beoordeling zal het CVZ met de fabrikant in contact treden met het verzoek een hernieuwde melding in te dienen. Figuur 2: Stroomschema melding. Dit is een vereenvoudigde weergave; ook andere factoren kunnen in uitzonderingssituaties meewegen in de beslissing voor een initiële beoordeling (zie tekst). 16 Kamerbrief over diverse toezeggingen Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid ; kenmerk GMT Pagina 20 van 34

23 3 Initiële beoordeling Op geleide van de risicoschatting die het CVZ uitvoert wordt de fabrikant in staat gesteld een initieel beoordelingsdossier aan te leveren. De procedure hiervoor is in grote lijnen analoog aan de t=0-beoordeling die voorheen plaatsvond in het kader van beoordeling van specialistische geneesmiddelen. Het verschil is dat het CVZ nu per geneesmiddel bekijkt of een uitkomstenonderzoek daadwerkelijk nodig en haalbaar is. Het CVZ gebruikt het initiële beoordelingsdossier om een tweeledige beoordeling van het geneesmiddel uit te voeren: naar de farmacotherapeutische waarde en naar de farmaco-economische waarde. Deze aspecten worden in dit hoofdstuk verder toegelicht. De uitkomsten van de initiële beoordeling zijn ja, ja, mits of nee. Een ja betekent definitieve instroom zonder aanvullende voorwaarden voor pakketopname. Er is dan ook geen traject van voorwaardelijke financiering nodig. Van deze situatie is sprake in situaties waarbij een VF-traject niet haalbaar of uitvoerbaar is binnen maximaal vier jaar. Evenzo kan worden afgezien van een VF-beoordeling als al vaststaat dat de uitkomsten naar alle waarschijnlijkheid niet tot een andere besluitvorming zal leiden. Een nee betekent geen opname in het verzekerde pakket. Ja, mits betekent dat er sprake is van vergoeding onder aanvullende voorwaarden, bijvoorbeeld gegevensverzameling omtrent kosteneffectiviteit en gepast gebruik. Dit betreft dan een traject van voorwaardelijke financiering, zoals ingericht door de minister van VWS. De initiële beoordeling bestaat altijd uit een assessment. Op basis van de uitkomst van de assessment zijn er drie opties: een appraisal, een traject voorwaardelijke financiering, of een negatieve duiding (geen stand van de wetenschap en praktijk). In dit hoofdstuk wordt hier nader op ingegaan. In figuur 3 is een vereenvoudigde schematische weergave van de initiële beoordeling en mogelijke uitkomsten opgenomen. 3.1 Traject Het traject van de initiële beoordeling bestaat, net als voorheen, uit een voortraject (optioneel) en een WAR-traject. De procedure voor het voortraject, waar het vooroverleg deel van uitmaakt, de vereiste gegevens voor het samenstellen van het dossier en het WAR-traject staan op beschreven. Het indienen van een beoordelingsdossier op verzoek van het CVZ is niet verplicht. Bij het doen van een verzoek voor het indienen van een beoordelingsdossier stelt het CVZ de fabrikant in staat input te leveren aan het beoordelingstraject over zowel de effectiviteit als de kosteneffectiviteit. Hiermee houdt de fabrikant het initiatief om een eigen onderbouwing van de claim van therapeutische waarde en initiële kosteneffectiviteit in te dienen. Het CVZ vraagt het initiële beoordelingsdossier binnen twee maanden na het verzoek van het CVZ (naar aanleiding van de melding) in te dienen. De opzet van het uitkomstenonderzoek hoeft hier in eerste instantie geen deel van uit te maken. Eerder indienen heeft echter de voorkeur en is mogelijk vanaf het moment van registratie, of, in het geval van geneesmiddelen die een versnelde registratie doorlopen, wanneer een positieve CHMP opinie is vastgesteld. Vragen over het opstellen van het initiële beoordelingsdossier kunnen aan de orde worden gesteld tijdens een vooroverleg. Ook het (wel of niet) opzetten van het Pagina 21 van 34

24 uitkomstenonderzoek kan hierbij aan de orde komen. Wanneer het CVZ na de initiële beoordeling ook een opzet voor een uitkomstenonderzoek vraagt, zal het CVZ met de belanghebbenden, waaronder in ieder geval fabrikant en de beroepsgroep in contact treden en kan er aanvullend overleg plaatsvinden. Wanneer het CVZ vraagt om een opzet voor het uitkomstenonderzoek dient de fabrikant dit binnen twee maanden op te leveren. 3.2 Toets therapeutische waarde De beoordeling van de therapeutische waarde wordt gebruikt voor toetsing aan de stand van de wetenschap en praktijk (duiding). Geneesmiddelen met een gelijke therapeutische waarde of een therapeutische meerwaarde (ten opzichte van de vergeleken behandeling) voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk Initiële farmaco-economie Bij de initiële beoordeling van het farmaco-economische deel toetst het CVZ de kostenprognose, de initiële farmaco-economie en eventueel een opzet van uitkomstenonderzoek. Initiële kosteneffectiviteit Met behulp van het farmaco-economische deel van het initiële dossier onderzoekt het CVZ of de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel voldoende is onderbouwd en of er voldoende inzicht is gegeven in de verhouding van de incrementele kosten en de effecten ten opzichte van de behandeling waarmee wordt vergeleken. Hiervoor vraagt het CVZ onder andere een economische evaluatie in te dienen. Deze bestaat uit een economisch model waarmee de kosteneffectiviteit berekend wordt op basis van de beschikbare effectgegevens (zowel klinisch als kwaliteit van leven) en eventueel kostengegevens die representatief zijn voor de Nederlandse situatie. Informatie over de opzet van deze economische evaluaties is te vinden in de meest recente richtlijnen voor farmaco-economisch onderzoek en de kostenhandleiding. Uitkomstenonderzoek Indien de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel gepaard gaat met grote onzekerheid, en/of wanneer er vragen zijn over de (verwachte) toepassing van een geneesmiddel in de dagelijkse praktijk kan gekozen worden voor een traject van voorwaardelijke financiering. Het geneesmiddel wordt dan voorwaardelijk toegelaten tot het verzekerde pakket, onder de voorwaarde dat de fabrikant dataverzameling door belanghebbenden stimuleert en ondersteunt ( uitkomstenonderzoek of register). Bovendien moet het op voorhand waarschijnlijk zijn dat de resultaten van het uitkomstenonderzoek er toe leiden dat de kosteneffectiviteit bij de VF-beoordeling wel voldoende kan worden onderbouwd: met andere woorden, ook de haalbaarheid en uitvoerbaarheid speelt een rol. Belangrijk is daarom bij het uitkomstenonderzoek of een register dat juist die gegevens worden verzameld, waarop bij de initiële beoordeling behoefte bestaat ( evidence gap ). Op deze manier kan maatwerk per geneesmiddel worden gerealiseerd. De opzet van het uitkomstenonderzoek hoeft in eerste instantie geen onderdeel uit te maken van het initiële beoordelingsdossier. Wanneer het CVZ, op basis van de initiële beoordeling, van mening is dat een uitkomstenonderzoek van belang kan zijn, zal contact worden gezocht met de fabrikanten om in overleg met in ieder geval de fabrikant en de beroepsgroep tot nadere afspraken hierover te komen. De opzet van het uitkomstenonderzoek moet twee maanden na het verzoek van het CVZ zijn ontvangen. Pagina 22 van 34