Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen Pauline(Evers( Levenmetkanker( Contactdag(Waterloop( 1(november(2014(

Maat: px

Weergave met pagina beginnen:

Download "Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen Pauline(Evers( Levenmetkanker( Contactdag(Waterloop( 1(november(2014("

Jozef Roel de Meyer
8 jaren geleden
Aantal bezoeken:

1 Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen Pauline(Evers( Levenmetkanker( Contactdag(Waterloop( 1(november(2014( (

2 Waar gaan we het over hebben? Toegankelijkheid van geneesmiddelen: wie speelt welke rol? Ontwikkeling en registratie farmaceutische industrie, CBG, EMA Geregistreerd en dan? VWS, Zorginstituut Nederland en het verzekerde pakket Beroepsgroepen: de medisch oncologen en de heamato-oncologen De ziekenhuizen en de verzekeraars Wat doen we om de toegankelijkheid te waarborgen? Het KWF rapport Hoe zit het met personalised medicine?

3 GENEESMIDDEL(ONTWIKKELING( ONTDEKKING( KARAKTERISERING( TESTEN(IN(CELLEN(EN( PROEFDIEREN( PROEFDIEREN( VEILIGHEID( Pre2clinical4 Phase(I( Clinical4 Phase(II/III( INDIENEN(VOOR( MARKTTOELATING( EVALUATIE(EN( GEODKEURING(DOOR( AUTORITEITEN( Regulatory4 EMA4en4CBG4 TOELATING(TOT(HET( VERZEKERDE(PAKKET( OPNAME(IN( RICHTLIJNEN(( Vergoeding4 ZINL44 verzekeraars( ( Registers( ( Gepast(gebruik( ( Post2Marke.ng4 Phase4

4 IdenQficaQon(of( molecule( IdenQficaQe(van((nieuwe(middelen( (Heel(veel((stoffen(worden(in(het(lab( onderzocht( (Slechts(enkele(honderden((worden( geselecteerd(om(voor(een(bepaalde(ziekte( verder(bestudeerd(te(worden.( IdenQficaQe(van(een(bruikbaar(molecuul(kost(2V5(jaar(

5 PreVclinical(tesQng( Testen(in(het(laboratoirum( Safety(and(Efficacy( tests( in(vitro (using(cell(culture( in(vivo (using(animal(models( (Van(deze(honderden(stoffen(worden(er(een(Qental(geselecteerd(voor(tests(in( proefdieren.( (Deze(stoffen(worden(getest(op(acQviteit(in(proefdiermodellen(voor(een(bepaald( ziektebeeld((farmacodynamiek)( (Ook(wordt(er(gekeken(naar(de(bijwerkingen(in(proefdieren.(( (En(naar(de(manier(waarop(het(middel( verwerkt (wordt(in(het(lichaam( (farmacokineqek)( Als(de(veiligheid(is(bewezen,(kan(het(onderzoek(in(mensen((starten( Gemiddeld(2V3(jaar(

6 Phase(I( Klinisch(onderzoek( Fase(I(studies( (kleine(groep((20v80)(gezonde(vrijwilligers( (doel(is(de(veiligheid(te(bepalen,(de(manier(waarop(het(product(in(het( lichaam(verwerkt(wordt((farmacokineqek)(en(het(werkingsmechanisme( (farmacodynamiek).((( (meestal(wordt(ook(de(opqmale(dosis(bepaald( (bij(bijvoorbeeld(kanker(of(in(kinderen(worden(paqenten(gebruikt,(geen( gezonde(vrijwilligers.(vaak(paqenten(voor(wie(geen(andere(opqes(meer( zijn.(

7 Phase(II/III( Klinisch(onderzoek( Als(de(veiligheid(in(fase(I(studies(vastgesteld(is(.( Fase(II(studies( (in(een(grotere(groep(paqenten((20(v(honderden)(( (het(gaat(om(het(bewijs(dat(de(stof(effecqef(is(( (Als(het(ontwikkelproces(stokt(dan(is(dat(meestal(in(deze(fase( omdat(het(middel(niet(werkt(of(onverwachte(bijwerkingen(heee.(

8 Phase(II/III( Klinisch(onderzoek( Als(er(effect(bewezen(is(in(fase(II(gaan(we(door(met(fase(III(waarbij(vaak(vergelijking( getrokken(wordt(mbt(effect(en(veiligheid(met(placebo(of(andere(middelen.(( Fase(III(trials( (Fase(III(studies(in(grote(paQenten(aantallen((honderden( (duizenden( (ahankelijk(van(de(aandoening)(( (doel(is(definiqef(de(waarde(van(het(middel(vast(te(stellen,(in( vergelijking(met(placebo(of( gouden(standaard (.(( (deelnemers(moeten(voeldoen(aan(specifieke(criteria( (Deze(studies(duren(vaak(lang,(worden(in(een(groot(aantal(ziekenhuizen( uitgevoerd((en(zijn(heel(kostbaar((( (Fase(III(studies(zijn(de(basis(voor(extrapolaQe(naar(de(algemene( populaqe.(probleem(hierbij(is(dat(in(fase(3(vaak(geselecteerde( paqentengroepen(bestudeerd(worden.( *(Source(Wikipedia( Tel(er(maar(weer(5V8(jaar(bij(op(

9 BESCHIKBAARHEID(VOOR( REGISTRATIE( Als(een(middel(nog(niet(geregisteerd(is(kan(het( niet(zomaar(aan(paqenten(gegeven(worden( Het(kan(wel(in(klinisch(onderzoek,(maar(voor( deelname(gelden(stricte(toelaqngseisen( (hlps:// Soms(kan(het(op(individuele(basis:(compassionate( use.(de(arts(moet(dit(aanvragen(bij(de(inspecqe(voor( de(gezondheidszorg( Soms(kan(het(op(groepsbasis:(firma(/(artsen(vragen(dit( aan(bij(het(college(ter(beoordeling(geneesmiddelen(

10 REGISTRATIE( Het(middel(kan(nu(op(de(markt(komen( Voor(kankergeneesmiddelen(gebeurt(dat(alQjd(op( Europees(niveau(door(een(gezamenlijk(besluit(van( alle(eu(colleges(ter(beoordeling(geneesmiddelen( Het(geldt(voor(een(specifieke(indicaQe( (bijvoorbeeld(nierkanker)( Vaak(ook(in(een(specifieke(senng:(bijvoorbeeld( alleen(als(er(ook(metastases(zijn.( Alles(buiten(die(senng(wordt(gezien(als(niet( geregistreerd(of( off(label.(

11 De(volgende(stap(V(dokters( Wat(vinden(de(dokters?( Opname(in(richtlijnen(( behandelprotocollen(en(beoordeling(door(de( commissie(beoordeling(oncologische(middelen( ( hlp:// diagnosqek_en_behandeling_adviezen_nvmocommissie_bom.htm)( Het(verschil(tussen(staQsQek(en(de(waarde(in(de( dagelijkse(prakqjk( TherapeuQsche(meerwaarde:(is(het(middel(beter(dan( wat(er(in(nederland(gebruikt(wordt(

12 De(volgende(stap(V(overheid( Wat(vindt(de(overheid?( ZorginsQtuut(Nederland((vroeger(CVZ)(besluit(over( opnamen(in(het(pakket( VWS(kan(met(de(firma(onderhandelen(over(de( prijs( Hierbij(spelen(therapeuQsche(meerwaarde((is( het(middel(beter(dan(wat(er(al(is)(en(kosten( een(rol((geee(het(middel(waar(voor(zijn(geld)(

13 ToelaQng(tot(het(pakket( Kankergeneesmiddelen(vallen(onder(medisch( specialisqsche(zorg( PaQënten(hebben(hier(na(registraQe(ALTIJD(recht(op(en( het(moet(ook(betaald(worden( TENZIJ(( Een(middel(door(ZINL(expliciet(van(het(pakket(is( uitgesloten( Verzekeraars(preferenQebeleid(voeren(en(dat(in(hun( polis(hebben(opgenomen:(dit(is(voor(oncologie((nog)( niet(aan(de(orde((op(grond(van(medisch(noodzaak(kan( hier(bovendien(een(uitzondering(gelden)(

14 Weer(een(volgende(stap(( ziekenhuizen(en(verzekeraars( Wat(ZINL(en(de(minister(goedgekeurd(hebben( moet(voorgeschreven(en(vergoed(worden( MAAR( Het(budget(in(het(ziekenhuis(is(door(de( overheid(begrensd( De(verzekeraars(onderhandelen(met(de( ziekenhuizen( Binnen(de(ziekenhuizen(moeten(schaarse( middelen(verdeeld(worden( (

15 In(de(spreekkamer(V(gepast(gebruik( Artsen(moeten(paQënten(eerlijk(voorlichten(over( de(voor(en(nadelen(van(alle(opqes( PaQënten(moeten(waar(mogelijk(voldoende(Qjd( nemen(om(een(goede(afweging(te(maken( Leven(toevoegen(aan(de(dagen(of(dagen(toevoegen( aan(het(leven?( Behalve(puur(medische(argumenten(ook(kijken( naar(de(paqënten(wensen( Gezamenlijk(beslissen( GELD(MAG(GEEN(ROL(SPELEN(

16 Personalised(medicine(

17 Personalised(opQes( 1. Een(middel(gericht(tegen(een(receptor(of(een( specifieke(mutaqe( 2. Een(middel(gericht(tegen(bijvoorbeeld( groeifactoren(die(tumorgroei(bevorderen( 3. Een(middel(dat(meer(of(minder(werkzaam(is( ahankelijke(van(een(geneqsch(profiel(

18 Geregistreerd(groep(1( HercepQn(in(borstkanker((Her2(receptro(in(30%( van(de(paqenten)( BRAF(remmers(in(melanoom((BRAF(mutaQe(in( 42%(van(de(paQenten)( (reacqe(op(therapie(in( 48%(van(de(gemuteerden( ALK(remmers(in(longkanker((ALK(mutaQe(in(2%( van(de(paqenten,(reacqe(op(therapie(in(60%(van( de(paqenten)( Voor(niercel(en(blaaskanker(dergelijke(therapie( nog(niet(beschikbaar(

19 Geregistreerd(groep(2(en(3( Groep(2( Voor(nierkanker:(alle( nieuwere (middelen( suniqnib,(sorafenib(..(temsirolimus,( everolimus(etc( Er(gaat(geen(extra(diagnosQek(vooraf(aan(de( behandeling( Groep(3( staat(nog(in(de(kinderschoenen.(

20 Hoe(opQmisQsch(mogen(we(zijn?( Echte(targeted(therapie((groep(1)(sluit(in(elk( geval(paqënten(uit( Ook(bij(deze(therapieën(reageert(maar(een( deel(van(de(paqënten(( We(testen(op(de(aanwezigheid(van(markers,( maar(niet(op(reacqe(tussen(tumor(en( geneesmiddel( Tumor(bestaat(uit(veel(verschillende(cellen(( Tumor(ontsnappingsmechanisme(

21 Wat(kunnen((we(voor(u(doen?( Levenmetkanker(kan(niet(bemiddelen(in( individuele(gevallen( U(kunt(problemen(wel(bij(ons(melden:(als(we(veel( signalen(krijgen(kunnen(we(acqe(ondernemen.((( In(het(uitzonderlijke(geval(van(geschillen(over( toegankelijkheid(kunt(u(zich(wenden(voor( kosteloos(advies(bij(sqchqng(eerlijke( Geneesmiddelvoorziening:( (

22 Vragen?( Pauline(Evers( Beleidsmedewerker(geneesmiddelen(

Vergelijkbare documenten

Reactie Patiëntenfederatie NPCF op de VWS visie op geneesmiddelen: Nieuwe geneesmiddelen snel bij de patiënt, tegen aanvaardbare kosten

Bijlage bij: Reactie Patiëntenfederatie NPCF op de VWS visie op geneesmiddelen: Nieuwe geneesmiddelen snel bij de patiënt, tegen aanvaardbare kosten Inleiding Patiëntenfederatie NPCF neemt met belangstelling